首款儿童圣菲利波综合征基因疗法获美批准，市值迎来重大拐点

据Stocktwits报道，9月17日，美国食品药品监督管理局正式核准了由Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（RARE）开发的Fayuvi（UX111），成为全球首个用于治疗儿童A型圣菲利波综合征的基因治疗药物。此消息发布后，该公司在常规交易时段股价攀升13%，盘后再度走强3%。

高价疗法落地，企业斩获关键审评优势

该疗法在美国的单次治疗费用设定为395万美元，创下罕见病治疗领域新高。此外，此次获批还赋予Ultragenyx一张可交易的优先审评凭证，据估算其市场价值约达2亿美元。值得注意的是，该产品此前于2025年因生产环节问题被拒，经公司完成工艺优化并重新提交申请后，最终成功通过审查。