币圈界报道：

Ionis制药心血管试验未达预期，股价应声跳水

在关键性三期临床试验结果公布后，Ionis制药（IONS）股价遭遇剧烈震荡。前一交易日收于84.46美元，随后在盘前交易中急跌20.38%，一度下探至67.25美元，反映出市场对其核心药物eplontersen治疗潜力的严重质疑。

核心疗效终点未实现，研究结果引发市场担忧

由Ionis与阿斯利康联合开展的CARDIO-TTRansform研究未能达成预设的主要终点——即在第140周内降低心血管死亡率及复发性心血管事件风险。该研究纳入了1,432名来自20个国家的临床中心的成年患者，涵盖野生型与遗传型转甲状腺素蛋白介导的心肌淀粉样变性（ATTR-CM）群体。受试者每月接受一次45mg皮下注射的eplontersen或安慰剂治疗。结果显示，在整体队列中，药物未表现出统计学意义上的显著改善。

治疗背景复杂化，疗效评估面临挑战

研究期间，相当比例的患者已在接受稳定剂类药物治疗，这一现实中的临床实践变化使药物增量价值难以凸显。数据分析表明，仅在未使用基线稳定剂的受试者中，eplontersen展现出名义上显著的风险比0.71；而在已接受其他疗法的患者中，则未观察到可测量的治疗优势。这提示当前治疗环境可能削弱新药的相对表现。

机制活性验证成功，安全性表现稳定

尽管主要终点落空，但药物在药理层面表现符合预期：其有效降低了循环中转甲状腺素蛋白水平，并维持持久下降趋势。该结果与RNA靶向沉默疗法的作用机制一致。同时，药物的安全性特征与过往研究保持高度一致，未出现新的安全信号。

全面数据复核将在2026年欧洲心脏病学会大会披露

Ionis与阿斯利康宣布将对完整的试验数据集展开系统性再分析，旨在厘清不同亚组间的差异。详细结果预计于2026年8月在欧洲心脏病学会年会上正式发布。在此期间，公司强调其多元化研发管线及现有上市产品将继续支撑长期战略发展，投资者信心虽受冲击，但长期布局仍在推进。