币圈界报道：

核心试验未达终点，制药巨头双双承压

Ionis Pharmaceuticals（IONS）股价周四重挫逾17.5%，跌幅接近20%，其与阿斯利康联合推进的实验性药物eplontersen在CARDIO-TTRansform 3期临床研究中未能实现降低心脏死亡及心血管事件复合风险的主要目标。

局部疗效显现但整体未达标，监管前景存疑

该研究历时140周，旨在评估eplontersen在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者中的长期安全性与有效性，对照组为安慰剂。结果显示，整体人群中未见显著获益，导致市场信心骤降。

值得注意的是，在未接受稳定剂治疗的患者亚群中，eplontersen将主要终点风险降低了29%，同时实现转甲状腺素蛋白水平的持续下降，并达成多个次要终点。然而，由于超过八成参与者已处于稳定剂治疗状态，这一积极信号难以覆盖全人群。

分析师普遍认为，仅凭有限数据难以支撑后续监管申报。Stifel分析师Paul Matteis指出，以当前证据向监管机构争取批准“存在明显挑战”。目前，Ionis与阿斯利康均未公布是否计划开展新研究或提交审批申请。

竞争格局重塑，对手迎来增长机遇

随着eplontersen前景黯淡，市场竞争压力缓解，相关竞品迎来估值修复。Alnylam Pharmaceuticals与BridgeBio股价均飙升超10%。

其中，Alnylam的Amvuttra作为现有唯一获批RNA干扰疗法，有望巩固其在ATTR-CM领域的领先地位。分析机构称此为“重大利好”，尤其在缺乏有效替代方案的背景下。

辉瑞的Vyndamax目前占据主导地位，年销售额突破60亿美元，亦因竞争减少而受益。Jefferies分析师Michael Leuchten表示，对阿斯利康而言，此次失败带来的不仅是收入损失，更可能损害其在科学严谨性方面的声誉——此前该公司被寄予厚望于试验设计能力。

此前市场对IONs的普遍评级为“强烈买入”，平均目标价104.61美元，当前评级体系或面临系统性调整。交易数据显示，周四成交量达300万股，远高于三个月日均186万的水平，反映投资者情绪剧烈波动。